12月3日上午，国家医保局公布了医保目录调整结果，本次调整共计74种药品新增进入目录，该目录将于2022年1月1日正式执行。进入医保目录的药品不仅价格对比现有市场价有所降低，且医保也会支付一定比例，很多药物的降价幅度非常之大，很多人都将医保价格调整称为“灵魂砍价”。

在此批新增药物中，最引人关注的莫过于天价药“诺西那生钠”，诺西那生钠从诞生以来就备受关注，自2019年上市以来，1支70万的高昂报价始终都是讨论的重点对象，此次进入医保后，诺西那生钠的价格也从原来的70万天价降至3万多元（具体价格尚未公布）。为什么诺西那生钠会喊出如此高价，此次为何又被国家医保局“灵魂砍价”成功呢？

70万天价药背后的悲剧

诺西那生钠为什么会卖这么贵？这要从诺西那生钠的作用说起。

诺西那生钠是全球首个治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物。脊髓性肌萎缩症虽然是最常见的婴幼儿致死性常染色体隐性遗传病之一，但发病率约仅为万分之一，是名副其实的罕见病。由于发病率低、市场小、病因复杂、药企研发成本高等因素，诺西那生钠从上市开始，就一直走在高价路上。

由于基因缺陷，脊髓性肌萎缩症的患者无法生产一种肌肉运动的关键蛋白，肌肉会逐渐丧失功能并发生萎缩，大多数患者出生后发病，早期表现为运动功能的缺陷，例如无法行走、独坐等。随着病情的发展，患者可能出现呼吸功能障碍而导致死亡。

诺西那生钠能够增加脊髓性肌萎缩患者肌肉相关运动蛋白的产生，从而达到改善症状的作用，但无法治愈疾病，患者必须定期注射来控制病情。

保守估计，稳定期的患者仍然需要每4个月注射1针诺西那生钠，年支出百万以上对于很多家庭来说无异于天文数字。尽管有相关基金会、慈善组织及药企赠药的支持，但无异于杯水车薪，大部分脊髓性肌萎缩患者仍然无法负担得起如此高昂的治疗费用。

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一降再降的天价药

事实上，2020年，国家医保局就已经将诺西那生钠纳入谈判日程，但药企方面的谈判代表并未出现。

2021年，另一款脊髓性肌萎缩症的口服治疗药利司扑兰在我国获批上市，其单瓶为6.38万元，年费用约为65万元。

同年，诺西那生钠的价格也有所调整并提出相关赠药援助方案，患者年治疗费由上百万降至最低55万元，最终在此次医保谈判中也与国家医保局达成一致，据推测，诺西那生钠入医保后，年治疗费用很可能降至30万元以下。

诺西那生钠作为首个进入医保目录的罕见病高值药，很大程度上缓解了相关患者的治疗费用困难，未来能否有更多的罕见病药及其他高值药进入医保，值得期待。

自国家医保局成立以来，国家医保目录的调整工作正在如火如荼地进行，从心脏支架的断崖式降价，再到今天狂砍67万的天价罕见药，经过几次调整后常用药价格水平明显下降，重大疾病和特殊人群用药的保障水平明显提高。据统计，本次谈判2022年可累计为患者减负超过300亿元。

医保谈判中价格的大幅度下降常被网友们调侃称为“灵魂砍价”，在灵魂砍价的背后，是国家关于医疗投入的不断增加和医疗事业的大幅度发展，我们不会放弃每一个群体，未来我们可以期待更多的“灵魂砍价”。

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参考文献

中华医学会医学遗传学分会遗传病临床实践指南撰写组, 潘建延, 谭虎, 等. 脊髓性肌萎缩症的临床实践指南 . 中华医学遗传学杂志,2020,37 (03): 263-268. DOI:
10.3760/cma.j.issn.1003-9406.2020.03.007

中国经济网，2021版国家医保药品目录公布 7种罕见病药物纳入
sohu/a/505254946_120702

陈鑫 陈广晶, “70万一针”天价药医保谈判成功，武田一款原价百万罕见病药将入医保
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医学编辑刘玥辰

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